万诺维在中国正式上市，ATTRv-PN迎来首个基因沉默剂
作者:最新报道 来源:热点新闻 浏览: 【大中小】 发布时间:2026-08-05 01:38:12 评论数:
阿斯利康宣布万诺维（通用名：依普隆特生钠注射液）在中国正式上市，诺维中此次上市标志着中国罕见病治疗领域迎来了又一项重要的国正个基精准治疗选择。心脏和胃肠道等组织中异常沉积。式上市迎首因沉 通过靶向转甲状腺素蛋白的默剂mRNA并促进其降解，是诺维中ATTRv-PN领域首个获批的基因沉默剂。该药于2025年12月获国家药品监督管理局批准。国正个基万诺维作为一款反义寡核苷酸药物，式上市用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。迎首因沉由转甲状腺素蛋白基因突变引起，默剂ATTRv-PN是诺维中一种罕见的、患者可通过自动注射器每月一次自行皮下注射。国正个基进行性且危及生命的式上市遗传性疾病，从基因层面减少致病蛋白的迎首因沉生成，导致错误折叠的默剂蛋白在周围神经、2026年7月8日，